Gaslini protagonista nella sperimentazione che blocca la progressione della FOP: terapia approvata negli Stati Uniti
Studio di fase 3 pubblicato su The Lancet; decisione dell'Ema attesa nei prossimi mesi
L’Ospedale pediatrico Gaslini di Genova è tra i centri principali coinvolti in una importante avanzata scientifica nella gestione della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), una malattia genetica estremamente rara caratterizzata dalla formazione anomala di osso nei tessuti molli dopo episodi infiammatori.
I risultati dello studio clinico di fase 3 denominato “Optima” sono stati pubblicati sulla rivista The Lancet. La sperimentazione ha evidenziato che il principio attivo Garetosmab, che agisce contro l’Activina A, è in grado di fermare la progressione dell’ossificazione nei tessuti interessati dalla malattia.
Per il Gaslini il primo autore della pubblicazione è il dottor Riccardo Papa, dell’Unità di Reumatologia e Malattie Autoinfiammatorie diretta dal professor Marco Gattorno. L’ospedale ha arruolato e trattato il maggior numero di pazienti inclusi nello studio.
La sperimentazione è stata condotta in collaborazione con l’associazione FOP Italia, con il Centro di Sperimentazioni Cliniche coordinato dalla dottoressa Valeria Antenucci e con il personale del Day Hospital dell’Istituto.
L’esito dello studio ha portato all’approvazione della terapia da parte dell’ente regolatorio statunitense il 19 agosto. La decisione dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) è attesa nei prossimi mesi.